BBC 消息 ， 中山大學生命科學學院黃軍就團隊對人類胚胎細胞進行了精準“化學手術” ， 成功去除乙型地中海型貧血致病基因 ， 為世界首創 。
乙型地中海型貧血（β-地中海貧血）是一種隱形基因遺傳血液病 ， 廣布于全世界 ， 該病癥癥有隱性、輕型和重型之分 ， 重型患者需要終生定期的輸血和接受藥物治療 。

目前克服這種疾病的唯一方法是從兄弟姊妹抽取骨髓、臍帶血或血液中的干細胞移植到病人身上 。 若移植成功 ， 病人的骨髓便恢復正常的造血功能 ， 貧血得以痊愈 。 然而 ， 移植療法有一定危險性 ， 病人在治療過程中亦可能要忍受相當的痛苦 。
希望和轉機來自于基因工程 。 黃軍就團隊使用被稱為“堿基編輯”（也稱為“ 化學手術 ”）的技術來改變 DNA 的基本組成部分 ， 從 30 億個遺傳密碼中將“問題基因”予以修正 。



【世界首次，中山大學科研人員成功編輯修改血液致病基因】值得注意的是 ， 該胚胎細胞由實驗室通過克隆技術培養 ， 原取自乙型地中海型貧血患者的組織 ， 并沒有被移植到人體中 。
堿基編輯是基因編輯技術 CRISPR 的進一步拓展 ， CRISPR 技術會對 DNA 產生破壞 ， 當身體嘗試修復時 ， 會使一系列基因指令失效 ， 而黃軍就團隊使用的“化學手術”副作用則要小很多 。
在人類已知的遺傳變異病癥中 ， 大約有三分之二為點突變 ， 堿基編輯有能力直接進行修正 ， 或者根據研究需要 ， 復制出很多的致病突變 。



該成果發表在科學期刊《 Protein and Cell 》（《蛋白質和細胞》雜志）上 。 盡管該技術還沒有被臨床驗證 ， 但這項工作確實代表了未來的醫療方向 ， 這表示我們可以人類胚胎中編輯和修復致病基因 。
早在 2015 年 ， 黃軍就團隊就在該雜志發表過論文 ， 是人類第一成功編輯修改人類胚胎基因 ， 黃軍就教授也因此入選《 Nature 》2015 年度十大科學人物 。 不過 ， 該工作同時也引發了西方媒體及科學界以道德倫理為由的強烈反對 。
目前 ， 基因編輯修復工作除了證明技術可行以外 ， 還需要克服監管障礙和倫理的拷問 ， 基因編輯在遺傳疾病治愈方面的強大潛力需要進一步挖掘 。 當然 ， 這一切首先需要以某種負責任的方式達成共識 。

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